A Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Subcutaneous Emicizumab in Participants From Birth to 12 Months of Age With Hemophilia A Without Inhibitors

Um Estudo para Avaliar a Eficácia, Segurança, Farmacocinética e Farmacodinâmica de Emicizumabe Subcutâneo em Participantes desde o Nascimento até 12 Meses de Idade com Hemofilia A sem Inibidores

  • Hemofilia
  • Hemofilia A
  • Hemofilia A severa
Observe que o status de recrutamento do estudo em seu centro pode ser diferente do status geral do estudo porque alguns centros de estudo podem recrutar mais cedo do que outros.
Status do estudo:

Ativo, sem recrutamento

Este estudo é realizado em
Cidade
  • São Paulo
Identificador de estudo:

NCT04431726 2020-001733-12 MO41787

      Encontrar locais do estudo

      A seguinte informação vem do site ClinicalTrials.gov publicamente disponível e foi editada para leigos.

      As informações abaixo se origina a partir do site ClinicalTrials.gov publicamente disponível e não foi modificado.

      Results Disclaimer

      Resumo do Estudo

      Este é um estudo Fase IIIb, multicêntrico, aberto, de braço único de emicizumabe profilático em pacientes não tratados previamente e minimamente tratados na inclusão do estudo desde o nascimento até ≤12 meses de idade com hemofilia A severa (fator intrínseco VIII [FVIII] <1%) sem inibidores de FVIII. O estudo foi desenhado para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica de emicizumabe administrado em 3 miligramas por quilograma de peso corporal (mg/kg) uma vez a cada 2 semanas (2/2 sem) durante 52 semanas. Após 1 ano de tratamento, os participantes continuarão a receber emicizumabe (1,5 mg/kg uma vez por semana [1/1 sem], 3 mg/kg 2/2 sem ou 6 mg/kg uma vez a cada 4 semanas [4/4 sem]) durante um período de acompanhamento de longo prazo de 7 anos sob este cronograma de estudo.

      Hoffmann-La Roche Patrocinador
      Fase 3 Fase
      NCT04431726,MO41787,2020-001733-12 Identificador de estudo
      Emicizumabe Tratamento
      Hemofilia A Severa Condição
      Título

      Um Estudo Fase IIIb, Multicêntrico, Aberto, de Braço Único para Avaliar a Eficácia, Segurança, Farmacocinética e Farmacodinâmica de Emicizumabe Subcutâneo em Pacientes desde o Nascimento até 12 Meses de Idade com Hemofilia A sem Inibidores

      Critérios de elegibilidade

      Todos Gênero
      ≥0 Meses & ≤ 12 Meses Idade
      Não Voluntários Saudáveis
      Critérios de Inclusão

      • Idade desde o nascimento até ≤12 meses no momento do consentimento livre e esclarecido

      • Peso corporal ≥3 quilogramas (kg) no momento do consentimento livre e esclarecido. Os pacientes com peso corporal inferior podem ser incluídos após atingirem um peso corporal de 3 kg. Bebês prematuros (idade gestacional <38 semanas) poderão ser incluídos, desde que atinjam um peso corporal de 3 kg. No caso de bebês prematuros, a idade gestacional corrigida deverá ser informada.

      • Diagnóstico de hemofilia A congênita severa (nível de FVIII intrínseco <1%)

      • Um teste negativo para inibidor de FVIII (ou seja, <0,6 unidades Bethesda [BU]/mL) avaliado localmente durante o período de triagem de 2 semanas

      • Sem história de inibidor de FVIII documentado (ou seja, <0,6 BU/mL), meia-vida de eliminação de FVIII <6 horas ou recuperação de FVIII <66%

      • No caso de pacientes não tratados previamente ou minimamente tratados, até 5 dias de exposição com tratamentos relacionados à hemofilia, como FVIII derivado de plasma, FVIII recombinante, plasma fresco congelado, crioprecipitado ou produtos de sangue total

      • Documentação dos detalhes dos tratamentos relacionados à hemofilia recebidos desde o nascimento

      • Documentação dos detalhes dos episódios de sangramento desde o nascimento

      • Para pacientes desde o nascimento até <3 meses de idade no momento da entrada no estudo: nenhuma evidência de hemorragia intracraniana ativa, conforme confirmada por uma ultrassonografia craniana negativa na triagem, independentemente do modo de parto

      • Funções hematológica, hepática e renal adequadas

      • Para pais/cuidadores: disposição e capacidade de cumprir os requisitos do protocolo do estudo, visitas agendadas, planos de tratamento, exames laboratoriais, preenchimento de questionários aplicáveis ​​e outros procedimentos do estudo

      Critérios de Exclusão

      • Distúrbio de sangramento herdado ou adquirido diferente de hemofilia A severa

      • Uso de imunomoduladores sistêmicos (por exemplo, interferona) na inclusão ou uso planejado durante o estudo

      • Recebimento de qualquer um dos seguintes: Uma droga em investigação para tratar ou reduzir o risco (sangramentos hemofílicos no período de 5 meias-vidas de eliminação da droga da última administração da droga; uma droga em investigação não relacionada à hemofilia nos últimos 30 dias ou 5 meias-vidas de eliminação da droga, o que for mais breve; uma droga em investigação concomitantemente

      • Sangramento ativo atual severo, como hemorragia intracraniana

      • Cirurgia planejada (excluindo procedimentos menores, por exemplo, circuncisão, colocação de CVAD) durante o estudo

      • História de hipersensibilidade clinicamente significante associada a terapias com anticorpos monoclonais ou componentes da injeção de emicizumabe

      • Tratamento prévio ou atual para doença tromboembólica (com exceção de trombose prévia associada a cateter em pacientes para os quais o tratamento antitrombótico não está em andamento atualmente) ou sinais de doença tromboembólica

      • Qualquer condição materna hereditária ou adquirida que possa predispor o paciente a eventos trombóticos (por exemplo, síndrome antifosfolipídica de trombofilias hereditárias)

      • Outras doenças (por exemplo, certas doenças autoimunes) que possam aumentar o risco de sangramento ou trombose

      • Infecção conhecida por HIV, vírus da hepatite B ou vírus da hepatite C

      • Infecção grave que necessite de tratamentos com antibióticos ou antivirais no período de 14 dias antes da triagem

      • Doença concomitante, tratamento, anormalidade em exames laboratoriais clínicos, medições de sinais vitais ou achados de exame físico que possam interferir na condução do estudo ou que, na opinião do investigador ou do Patrocinador, impeçam a participação segura do paciente e a conclusão do estudo ou a interpretação dos resultados do estudo

      • Relutância dos pais ou responsáveis ​​em permitir o recebimento de sangue ou hemoderivados, ou qualquer padrão de tratamento para uma condição potencialmente fatal

      • Qualquer outra condição médica, social ou outra que possa impedir a conformidade adequada com o protocolo do estudo na opinião do investigador

       

      For the latest version of this information please go to www.forpatients.roche.com

       

      Estudos relacionados

      Use nossa busca para encontrar outros estudos desta doença

      Hemofilia A Hemofilia A severa

      Hemophilia

      Leia mais sobre Hemofilia
      Hemophilia

      Sobre Ensaios Clínicos

      O que é um ensaio clinico? Por que devo considerar participar de um estudo clínico? E por que a Roche realiza estudos clínicos?

      Descubra agora