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Investigate Safety, Tolerability, PK, PD and Efficacy of RO7034067 in Infants With Type1 Spinal Muscular Atrophy (FIREFISH)
- Doença do Nervo Muscular e Periférico
- Atrofia Muscular Espinhal (AME)
Observe que o status de recrutamento do estudo em seu centro pode ser diferente do status geral do estudo porque alguns centros de estudo podem recrutar mais cedo do que outros.
Status do estudo:
Concluído
Este estudo é realizado em
Cidades
- Rio de Janeiro
- São Paulo
Identificador de estudo:
NCT02913482 2016-000778-40 BP39056
Resumo do Estudo
FIREFISH - Este é um estudo clínico aberto, de grupo único, multicêntrico, contínuo para investigar a segurança, tolerância, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia de RO7034067 em bebês com SMA tipo 1. O estudo será conduzido em duas partes e seguido por uma fase de extensão:
Parte 1 exploratória: A Parte 1 é um estudo aberto, de aumento da dose em bebês com SMA tipo 1 com 1 a 7 meses de idade (no momento da admissão). Esta parte exploratória consistirá de pelo menos 8 bebês e até 24 bebês (se necessário) para avaliar a segurança, perfil PK e PD de RO7034067 em bebês e determinar a dose para a Parte 2.
Parte 2 confirmatória: A Parte 2 é um estudo aberto, de grupo único em 40 bebês com SMA tipo 1 com 1 a 7 meses de idade (no momento da admissão) para avaliar a eficácia de RO7034067 na dose selecionada na Parte 1 ao longo do período de tratamento de 24 meses, com o endpoint primário analisado em 12 meses de tratamento.
Roche
Patrocinador
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Fase
NCT02913482,BP39056,2016-000778-40
Identificador de estudo
RO7034067 (Risdiplam)
Tratamento
Atrofia Muscular Espinhal
Condição
Título
Estudo aberto, multicêntrico, de duas partes contínuas para investigar a segurança, tolerância, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia de RO7034067 em bebês com Atrofia Muscular Espinhal tipo 1.
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