Estudo clínico para avaliar a segurança do alectinibe, como o corpo o processa e quão bem ele funciona em crianças e jovens que têm um tumor sólido no cérebro, corpo ou coluna que apresenta uma alteração no gene ALK e que não respondeu ao tratamento anterior ou não tem opções de tratamento disponíveis

1. Por que o estudo clínico iMATRIX-alectinibe é necessário?

Tumores sólidos são cânceres que crescem em qualquer um dos órgãos ou tecidos do corpo. Muitos tratamentos estão disponíveis para crianças e jovens com câncer. Mas, às vezes, esses tratamentos não funcionam ou o câncer retorna após o tratamento. Novos medicamentos, como o alectinibe, podem ajudar pessoas com câncer que retornou ou que não respondeu ao tratamento, ou que não têm outras opções de tratamento disponíveis. O alectinibe pode impedir que o câncer cresça e se espalhe para outras partes do corpo. Ele atua direcionando células cancerígenas que têm certas alterações no gene ALK (chamadas de fusão do gene ALK). O alectinibe é um medicamento experimental, o que significa que as autoridades de saúde não aprovaram o uso de alectinibe para tratar crianças ou jovens com câncer.

Este estudo clínico tem como objetivo testar quão seguro é o alectinibe em diferentes doses e quão bem ele funciona em crianças e jovens. O estudo também avaliará como o corpo metaboliza e elimina o alectinibe.

2. Como funciona o estudo clínico iMATRIX-alectinibe?

Este estudo clínico está recrutando crianças e jovens com tumores sólidos com fusão do gene ALK. As pessoas podem participar se seu câncer tiver retornado ou não tiver respondido ao tratamento, ou se não tiverem outras opções de tratamento disponíveis a elas. As pessoas que participarem deste estudo clínico (participantes) receberão o tratamento do estudo clínico alectinibe pelo tempo ele que puder ajudá-las. Ou até que elas tenham efeitos colaterais inaceitáveis ou até que o estudo seja encerrado.

O médico do estudo clínico verá os participantes toda semana durante o primeiro mês, depois a cada 2 semanas durante 5 meses e, em seguida, mensalmente enquanto estiverem em tratamento. Algumas visitas podem ser realizadas por um enfermeiro móvel na casa dos participantes, se estes concordarem. As visitas com o médico do estudo clínico ou com o enfermeiro móvel incluirão verificações para avaliar a resposta ao tratamento e quaisquer efeitos colaterais que possam ocorrer. Após a última dose de tratamento, os participantes terão uma consulta de acompanhamento 1 mês depois. Depois disso, serão avaliados a cada 3 meses, por meio de visitas ao consultório, telefone ou registros médicos, enquanto concordarem com isso.

O tempo total de participação no estudo clínico será de cerca de 5 anos, dependendo de quando entraram no estudo. Os participantes podem interromper o tratamento e sair do estudo clínico a qualquer momento.

3. Quais são os principais desfechos do estudo clínico iMATRIX-alectinibe?

Os principais desfechos do estudo clínico (os principais resultados medidos para avaliar a segurança do medicamento, como o corpo o processa e como o medicamento funciona) incluem:

• O número de efeitos colaterais intoleráveis que ocorrem durante o primeiro mês de tratamento.
• O número e a gravidade de efeitos colaterais,
• O número de participantes cujos tumores diminuem ou desaparecem em exames de imagem.
• Como o corpo metaboliza e elimina o alectinibe.

Outros desfechos do estudo clínico incluem:

• Quanto tempo um participante responde ao tratamento antes que seu câncer piore.
• O tempo entre o início do tratamento e a resposta ao tratamento,
• O número de participantes cujos tumores desaparecem, diminuem ou permanecem do mesmo tamanho após 6 meses de tratamento.
• O tempo entre o início do tratamento no estudo e a piora do câncer dos participantes.
• Quanto tempo os participantes vivem.

4. Quem pode participar deste estudo clínico?

As pessoas podem participar deste estudo se tiverem menos de 18 anos e um tumor sólido com fusão do gene ALK no corpo, cérebro ou coluna. As pessoas também podem participar se seu câncer tiver retornado ou não tiver respondido ao tratamento Ou se não tiverem outras opções de tratamento disponíveis a elas.

Não poderão participar deste estudo pessoas que:

• Já receberam tratamento com ALK.
• Têm certos linfomas.
• Estão acamados ou precisam de cuidados e assistência especiais.
• Já receberam outros tratamentos, como infusão de células-tronco ou transplante de órgãos.
• Tiveram certas condições médicas, como infecções, doenças hepáticas, distúrbios ósseos ou distúrbios gastrointestinais, que podem impedir a absorção adequada do alectinibe pelo corpo.
• Estiverem recebendo outro tratamento para o câncer, e não apenas o tratamento fornecido neste estudo.
• Estiverem grávidas ou amamentando, ou planejando engravidar dentro de 3 meses após a última dose de alectinibe.

5. Que tratamento os participantes deste estudo clínico receberão?

Todos que participarem deste estudo clínico receberão alectinibe na forma de cápsulas para serem engolidas duas vezes ao dia com alimentos, pelo tempo que puder ajudar. Ou até que elas tenham efeitos colaterais inaceitáveis ou até que o estudo seja encerrado. Os participantes que tiverem dificuldades para engolir cápsulas inteiras poderão receber o alectinibe na forma líquida (uma suspensão preparada com a cápsula) ou por meio de um tubo de alimentação.

Este é um estudo aberto, o que significa que todos os envolvidos, incluindo o participante e o médico do estudo clínico, saberão o tratamento do estudo clínico que o participante recebeu.

6. Há riscos ou benefícios em participar deste estudo clínico?

A segurança ou eficácia do tratamento ou uso experimental pode não ser totalmente conhecida no momento do estudo. Na maioria dos estudos há alguns riscos para o participante. No entanto, podem não ser maiores que os riscos do tratamento médico de rotina ou nem da progressão natural da condição de saúde. As pessoas que desejarem participar serão informadas sobre eventuais riscos e benefícios de participar do estudo clínico, bem como sobre quaisquer outros procedimentos, exames ou avaliações que elas serão solicitadas a fazer. Todos serão descritos em um termo de consentimento (documento que fornece às pessoas as informações necessárias para decidirem se voluntariar para o estudo clínico).

Riscos associados aos medicamentos do estudo clínico

Os participantes podem ter efeitos colaterais (efeito indesejado de um medicamento ou tratamento médico) do medicamento usado neste estudo clínico. Os efeitos colaterais podem ser de leves a graves, podendo até por a vida em risco, e isso pode variar de pessoa para pessoa. Os participantes serão acompanhados de perto durante o estudo clínico; avaliações de segurança serão realizadas regularmente.

Os participantes serão informados sobre os efeitos colaterais conhecidos do alectinibe e possíveis efeitos colaterais com base em estudos humanos e laboratoriais ou conhecimento de medicamentos parecidos. Os participantes serão informados sobre quaisquer efeitos colaterais conhecidos de engolir cápsulas, tomar suspensões líquidas ou usar tubos de alimentação.

Benefícios potenciais associados ao estudo clínico

A saúde dos participantes pode ou não melhorar ao participarem do estudo clínico. Ainda, as informações obtidas podem ajudar outras pessoas que tenham um quadro clínico parecido no futuro.

Para mais informações sobre este estudo clínico consulte a guia Para Especialistas na página específica do ForPatients ou siga este link para ClinicalTrials.gov

ID do estudo: NCT04774718