Estudo clínico para comparar a eficácia e segurança de crovalimabe em comparação com eculizumabe em pessoas com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) não previamente tratadas com inibidores do complemento

1. Por que o estudo clínico COMMODORE 2 é necessário?

A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma doença genética do sangue que leva à degradação dos glóbulos vermelhos ('hemólise') causando anemia (baixos níveis de hemoglobina) onde são causados danos aos glóbulos vermelhos. Isso pode causar sintomas como cansaço, dores de cabeça, dificuldade para respirar, menos apetite, dificuldade de exercício ou concentração e dor de estômago ou peito. Se a hemólise destruir muitos glóbulos vermelhos, uma pessoa pode precisar receber sangue de um doador (uma transfusão de sangue). Pessoas com HPN também têm um risco maior de coágulos sanguíneos. Atualmente, o HPN é tratado com medicamentos chamados inibidores C5 (eculizumabe ou ravulizumabe), que reduzem a destruição das células sanguíneas. No entanto, esse tratamento significa infusões por gotejamento ao longo da vida na veia. Apenas algumas pessoas se beneficiam deste tratamento e melhores opções de tratamento são necessárias. O crovalimabe também é um inibidor de C5, mas é administrado por injeção subcutânea a cada quatro semanas. Crovalimabe pode ser administrado por você mesmo, por um cuidador em casa, por um cuidador ou por seu médico. Crovalimabe é um medicamento experimental, o que significa que não foi aprovado pelas autoridades sanitárias para o tratamento de HPN. O objetivo deste estudo clínico é comparar a segurança e eficácia de crovalimabe em comparação com eculizumabe em pessoas com HPN não tratadas anteriormente com inibidores de C5.

2. Como funciona o estudo clínico COMMODORE 2?

Este estudo clínico recrutou pessoas com HPN. As pessoas que participarem deste estudo clínico (participantes) receberão o tratamento do estudo clínico crovalimabe (Grupos A e C) ou eculizumabe (Grupo B) por até 6 meses. O médico do estudo clínico as atenderá regularmente. Essas visitas a hospitais incluirão verificações para ver como o participante está respondendo ao tratamento e quaisquer efeitos colaterais que ele(a) possa estar tendo. Após o período de tratamento de 6 meses, pode haver a oportunidade de continuar o tratamento com crovalimabe (Grupos A e C) ou mudar para crovalimabe (Grupo B) por um período prolongado se o médico do estudo clínico achar que é do melhor interesse do participante. Crovalimabe pode ser administrado no período de prorrogação por até 5 anos. O tempo total de participação no estudo clínico será de até cerca de 6 anos e meio, incluindo um acompanhamento de segurança. Os participantes podem interromper o tratamento do estudo e deixar o estudo clínico a qualquer momento. O médico do estudo irá orientar como isso pode ser feito com segurança.

3. Quais são os principais desfechos do estudo clínico COMMODORE 2?

Os principais desfechos do estudo clínico (principais resultados medidos no estudo para ver se o medicamento funcionou) são o número de participantes que não necessitam de transfusão de sangue após 6 meses de tratamento e que têm um nível controlado de degradação de glóbulos vermelhos durante o tratamento.

Outros desfechos do estudo clínico:

• O número de participantes que tenham:
  • Pelo menos um sintoma ou sinal novo ou agravamento de HPN
  • Níveis estáveis de uma proteína do sangue (hemoglobina)
  • Redução dos sintomas de cansaço
• O número e a gravidade de quaisquer efeitos colaterais
• Como o corpo processa crovalimabe e eculizumabe ao longo do tempo
• Como o crovalimabe afeta o sistema imunológico
• Qualquer alteração em certas moléculas (biomarcadores) no sangue

4. Quem pode participar deste estudo clínico?

As pessoas podem participar deste estudo se fizerem diagnóstico com HPN, pesarem pelo menos 40 kg e não tiverem sido tratadas com inibidores de C5, como eculizumabe ou ravulizumabe, antes.

Não poderão participar deste estudo as pessoas que não tenham tomado certas vacinas anteriormente ou tenham tido outras condições médicas, incluindo certos tipos de câncer nos últimos 5 anos, certas infecções ou se estiverem grávidas ou amamentando.

5. Que tratamento os participantes deste estudo clínico receberão?

Todas as pessoas que participarem deste estudo clínico se juntarão a 1 de 3 grupos dependendo de sua idade.

Participantes com idade igual ou superior a 18 anos serão colocados aleatoriamente (por acaso) em dois grupos:

• Grupo A: receberão crovalimabe por infusão (na veia) uma vez no Dia 1 do estudo, depois como injeção sob a pele (subcutânea) no Dia 2 e todas as semanas por mais 3 semanas. A partir da Semana 5, crovalimabe será administrado por injeção subcutânea uma vez por mês por 6 meses e pode ser administrado por você mesmo (ou por um cuidador) a partir da Semana 9.
• OU Grupo B: receberão eculizumabe por infusão na veia uma vez por semana durante 4 semanas, seguido de uma vez a cada 2 semanas num total de 6 meses.

Os participantes terão uma chance de 2 em 3 de serem colocados no Grupo A. Participantes com idade inferior a 18 anos serão incluídos no Grupo C:

• Grupo C: será administrado crovalimabe por infusão (na veia) uma vez no Dia 1 do estudo, depois como uma injeção sob a pele (subcutânea) no Dia 2 e todas as semanas por mais três semanas. A partir da Semana 5, crovalimabe será administrado por injeção subcutânea uma vez a um mês por 6 meses e pode ser administrado por você mesmo (ou por um cuidador) a partir da Semana 9.

Este é um estudo aberto, o que significa que todos os envolvidos, incluindo o participante e o médico do estudo clínico, saberão o tratamento do estudo clínico que o participante recebeu.

6. Há riscos ou benefícios em participar deste estudo clínico?

A segurança ou eficácia do tratamento ou uso experimental pode não ser totalmente conhecida no momento do estudo. Na maioria dos estudos há alguns riscos para o participante. No entanto, podem não ser maiores do que os riscos relacionados com os cuidados médicos de rotina ou com a progressão natural da condição de saúde. As pessoas que desejarem participar serão informadas sobre eventuais riscos e benefícios de participar do estudo clínico, bem como sobre quaisquer outros procedimentos, exames ou avaliações que elas serão solicitadas a fazer. Tudo isso será descrito no termo de consentimento livre e esclarecido (documento que fornece às pessoas as informações necessárias para decidir se voluntariar para o estudo clínico).

Riscos associados aos medicamentos do estudo clínico

Os participantes podem ter efeitos colaterais (efeito indesejado de um medicamento ou tratamento médico) dos medicamentos usados neste estudo clínico. Os efeitos colaterais podem ser de leves a graves, podendo até pôr a vida em risco, e isso pode variar de pessoa para pessoa. Os participantes serão acompanhados de perto durante o estudo clínico; avaliações de segurança serão realizadas regularmente. Os participantes serão informados sobre os efeitos colaterais conhecidos e crovalimabe e eculizumabe e possíveis efeitos colaterais com base em estudos humanos e laboratoriais ou conhecimento de medicamentos parecidos. Crovalimabe e eculizumabe serão administrados por infusões e/ou injeções subcutâneas. Os participantes serão informados sobre quaisquer efeitos colaterais conhecidos de infusão e injeções subcutâneas.

Benefícios potenciais associados ao estudo clínico

A saúde dos participantes pode ou não melhorar ao participarem do estudo clínico. No entanto, as informações obtidas podem ajudar outras pessoas que tenham um quadro clínico parecido no futuro.

Para obter a versão mais recente destas informações, acesse www.forpatients.roche.com